N-ацетил-L-цистеїн (АЦ) має виражену муколітичну дію на слизовий і слизисто-гнійний секрети за рахунок деполімеризації мукопротеїнових комплексів і нуклеїнових кислот, які надають в’язкість гіаліновим і гнійному компонентам мокротиння та іншим секретам. Інші властивості: зниження індукованої гіперплазії мукоцитів, підвищення продукування сурфактанта за рахунок стимуляції пневмоцитів типу II, стимуляція активності мукоциліарного апарату, що сприяє поліпшенню мукоциліарного кліренсу.
АЦ також чинить пряму антиоксидантну дію за рахунок наявності нуклеофільної вільної тіольної групи (SH), яка здатна безпосередньо взаємодіяти з електрофільними групами окисних радикалів. АЦ оберігає a-1-антитрипсин – фермент, що інгібує еластазу, – від інактивації хлорнуватистою кислотою (HOCl) – сильнодіючим окиснювачем, що продукується мієлопероксидазою – ферментом активованих фагоцитів.
Крім того, молекулярна структура АЦ дає йому можливість з легкістю проникати через клітинні мембрани. Усередині клітини АЦ деацетилюється з утворенням L-цистеїну – незамінної амінокислоти для синтезу глутатіону. АЦ, будучи прекурсором глутатiону, проявляє непрямий антиоксидантний ефект. Глутатіон є високоактивним трипептидом, повсюдно поширеним у різних тканинах тварин, і незамінний для збереження функціональної здатності клітини та її морфологічної цілісності. Він є частиною найважливішого внутрішньоклітинного захисного механізму від окисних радикалів, як екзо-, так і ендогенних, і деяких цитотоксичних речовин, включаючи парацетамол.
Парацетамол чинить цитотоксичну дію шляхом прогресуючого зниження вмісту глутатіону. АЦ відіграє першорядну роль у збереженні адекватних рівнів глутатiону, таким чином посилюючи клітинний захист. Внаслідок цього АЦ є специфічним антидотом при отруєнні парацетамолом.
У хворих на хронічну обструктивну хворобу легень прийом 1200 мг АЦ на добу впродовж 6 тижнів призводив до значного підвищення обсягу вдиху і ФЖЄЛ (форсована життєва ємність легень), можливо, внаслідок зменшення повітряного захоплення.
У хворих на ІФЛ (ідіопатичний фіброз легенів) застосування АЦ перорально по 600 мг 3 рази на добу впродовж 1 року у поєднанні зі стандартною терапією ІФЛ (преднізолон і азатіоприн) сприяло збереженню ЖЄЛ (життєвої ємності легенів) і дифузної здатності легенів, виміряних методом одного вдиху окису вуглецю.
У формі інгаляційної терапії впродовж 1 року АЦ сприяв зниженню інтенсивності прогресування захворювання у хворих на ІФЛ.
При застосуванні хворим на муковісцидоз у дуже високих дозах (до 3000 мг щодня упродовж 4 тижнів) АЦ не чинив значної токсичної дії.
Антиоксидантна ефективність АЦ пов’язана з вираженим зниженням активності еластази у мокротинні, що є найзначнішим показником функції легенів у хворих на муковісцидоз. На додаток до цього, на тлі лікування відзначено зниження концентрації нейтрофілів у дихальних шляхах, включаючи кількість нейтрофілів, які інтенсивно вивільняють гранули, багаті еластазою